به گزارش فانا، داروی Oxlumo (lumasiran) شرکت Alnylam به عنوان نخستین درمان برای هایپراکسالوریای اولیه نوع ۱ (PH1)، یک اختلال ژنتیکی نادر تائیدیه سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) را گرفت.
هایپراکسالوریاهای اولیه (PHs) به علت تولید بیش از حد اُگزالات رخ میدهند. اُگزالات مادهای است که در برخی از مواد غذایی وجود دارد و همچنین توسط بدن هم تولید میشود. PH1 شایعترین و شدیدترین نوع این اختلال ژنتیکی است.
بدن بیماران مبتلا به PH1 بیش از حد اُگزالات تولید میکند که میتواند با کلسیم ترکیب و باعث ایجاد سنگهای کلیه و رسوب در کلیهها شود.
بیماران ممکن است آسیب پیشرونده کلیه را تجربه کنند که میتواند به نارسایی کلیه و نیاز به دیالیز هم منجر شود.
علاوه بر بدتر شدن عملکرد کلیه، اُگزالات میتواند به دیگر اعضای بدن مانند قلب، استخوانها و چشمها نیز آسیب بزند.
این دارو تولید اُگزالات را کاهش میدهد/FDA