يکشنبه ۵ تير ۱۴۰۱ ,26 June 2022
 
 
آژانس داروهای اروپا نخستین داروی بیماری نیمن-پیک را تائید کرد
 
 
به گزارش فانا، آژانس داروهای اروپا (EMA) اعطای مجوز بازاریابی در اتحادیه اروپا برای داروی Xenpozyme (olipudase alfa) را به عنوان درمانی برای تظاهرات سیستم عصبی غیر مرکزی (CNS) کمبود اسید اسفنگومیلیناز (ASMD)، یک بیماری ژنتیکی نادر و پیشرونده توصیه کرد. Xenpozyme برای مصرف کودکان و بزرگسالان در تمام سنین با نوع A/B یا نوع B ASMD توصیه شده است.

در اختلال ژنتیکی ASMD که با نام بیماری نیمن-پیک نیز شناخته می‌شود، چربی‌ها در قسمت‌هایی از سلول‌های بدن که مواد مغذی و سایر مواد را تجزیه می‌کنند، تجمع می‌یابند. این وضعیت بر نحوه عملکرد سلول‌ها تاثیر می‌گذارد و باعث مرگ آنها می‌شود و در نتیجه بر عملکرد طبیعی بافت‌ها و اندام‌ها تاثیر می‌گذارد.

داروی Xenpozyme که نخستین درمان ویژه ASMD است، یک درمان جایگزین آنزیم بوده که برای جایگزینی آنزیم ناقص یا معیوب بیماران، کاهش تجمع چربی در سلول‌ها و تسکین برخی از علائم بیماری تولید شده است. این دارو به صورت پودر برای محلول انفوزیون موجود است که هر دو هفته یکبار به صورت درون‌وریدی تزریق می‌شود/EMA.
 
کد مطلب : ۴۲۲۱۷
يکشنبه ۱ خرداد ۱۴۰۱ ساعت ۰۰:۰۸
۰
 
 

ارسال
 
گروه های خبری :