به گزارش فانا، آنالیز موقت شرکت‌های استرازنکا و یونیس فارماسوتیکالز نشان داد داروی آزمایشی eplontersen در یک مطالعه بالینی فاز نهایی روی بیماران مبتلا به بیماری نادر و کشنده ATTRv-PN به اهداف اصلی خود دست یافته است.

دو شرکت قصد دارند تا پایان امسال درخواست عرضه این دارو را در بازار آمریکا ارائه کنند.

به گفته استرازنکا، این بیماری که تخمین زده می‌شود ۴۰ هزار نفر در جهان مبتلا به آن باشند، منجر به آسیب اعصاب محیطی با ناتوانی حرکتی طی ۵ سال پس از تشخیص می‌شود و بدون درمان، بطورکلی طی یک دهه کشنده است.

این دارو برای کاهش تولید ترانس تیرتین یا پروتئین TTR طراحی شده است. مهار TTR تجمع رسوبات آمیلوئید را در اعصاب محیطی و اندام‌های مختلف که باعث عملکرد غیرطبیعی آنها می‌شود، محدود می‌کند.

در یک مطالعه فاز نهایی جداگانه نیز eplontersen برای استفاده در بیماران مبتلا به ATTR-CM که یک وضعیت پیشرونده است که منجر به نارسایی پیشرونده قلبی و مرگ طی چهار سال پس از تشخیص می‌شود، مورد آزمایش قرار گرفته است/رویترز.