دوشنبه ۱۷ مرداد ۱۴۰۱ ,8 August 2022
 
 
آژانس داروهای اروپا نخستین ژن‌درمانی برای هموفیلی شدید A را تائید کرد
 
 
به گزارش فانا، آژانس داروهای اروپا (EMA) اعطای مجوز بازاریابی مشروط در اتحادیه اروپا را برای Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) برای درمان هموفیلی شدید A در بزرگسالان فاقد مهارکننده‌های فاکتور ۸ و آنتی‌بادی برای AAV5 توصیه کرد.

بیماران هموفیلی A نمی‌توانند فاکتور ۸ را تولید کنند. آنها بیشتر مستعد خونریزی هستند و خونریزی طولانی‌مدت دارند. این بیماری مادام‌العمر است و زمانی که خونریزی در مغز، نخاع یا روده اتفاق می‌افتد، ممکن است به مرگ هم منجر شود.

داروهایی که هم‌اکنون برای درمان هموفیلی A مجاز هستند، عمدتا حاوی فاکتور ۸ هستند تا پروتئین از دست رفته را جایگزین کنند. درمان‌های موجود نیاز به یک یا چند تزریق در هر هفته یا هر ماه دارند و باید به صورت مادام‌العمر دریافت شوند و نیاز است با رویکردهای درمانی جدید، بیماران از تزریقات مکرر خلاص شوند.

درمان Roctavian نخستین ژن‌درمانی برای هموفیلی A است. بیماران تحت درمان با Roctavian به مدت ۱۵ سال تحت نظر خواهند بود تا از اثربخشی و ایمنی این ژن‌درمانی در طولانی‌مدت اطمینان حاصل شود/EMA.
 
کد مطلب : ۴۲۷۸۳
جمعه ۳ تير ۱۴۰۱ ساعت ۱۹:۵۶
۰
 
 

ارسال
 
گروه های خبری :