به گزارش فانا، کمیسیون اروپا داروی Xenpozyme (olipudase alfa) شرکت سانوفی را به عنوان نخستین و تنها درمان جایگزین آنزیم برای درمان تظاهرات سیستم عصبی غیر مرکزی (CNS) کمبود اسید اسفنگومیلیناز (ASMD) در اطفال و بزرگسالان بیمار مبتلا به ASMD نوع A/B یا ASMD نوع B تائید کرد.

در مطالعات بالینی داروی Xenpozyme با یک پروفایل ایمنی خوب، بهبود قابل توجه عملکرد ریه و کاهش حجم طحال و کبد را نشان داد.

در اختلال ژنتیکی ASMD که با نام بیماری نیمن-پیک نیز شناخته می‌شود، چربی‌ها در قسمت‌هایی از سلول‌های بدن که مواد مغذی و سایر مواد را تجزیه می‌کنند، تجمع می‌یابند. این وضعیت بر نحوه عملکرد سلول‌ها تاثیر می‌گذارد و باعث مرگ آنها می‌شود و در نتیجه بر عملکرد طبیعی بافت‌ها و اندام‌ها تاثیر می‌گذارد.

داروی Xenpozyme برای جایگزینی آنزیم ناقص یا معیوب بیماران، کاهش تجمع چربی در سلول‌ها و تسکین برخی از علائم بیماری تولید شده است. این دارو به صورت پودر برای محلول انفوزیون موجود است که هر دو هفته یکبار به صورت درون‌وریدی تزریق می‌شود/سانوفی.