دوشنبه ۱۷ مرداد ۱۴۰۱ ,8 August 2022
 
 
عملکرد امیدوارکننده داروی آزمایشی یک بیماری ژنتیکی نادر کبدی
 
 
به گزارش فانا، براساس نتایج یک مطالعه بالینی فاز ۲ روی ۱۶ داوطلب، داروی آزمایشی Fazirsiran شرکت اروهد فارماسوتیکالز می‌تواند تجمع یک پروتئین جهش‌یافته را تا ۸۳% در بین افراد مبتلا به بیماری نقص آنتی‌تریپسینِ آلفا-۱ (AAT) کاهش دهد.

این بیماری یک بیماری ژنتیکی نادر کبدی است که در آن یک پروتئین جهش‌یافته به نام Z-AAT در کبد تجمع می‌یابد و می‌تواند منجر به فیبروز، سپس سیروز و در نهایت کارسینوم سلول‌های کبدی شود. هیچ درمان تائید شده‌ای برای این بیماری وجود ندارد.

به گفته تیم تحقیقاتی این مطالعه، پسرفت فیبروز در ۷ بیمار از ۱۵ بیمار و پیشرفت فیبروز در ۲ از ۱۵ بیمار پس از ۲۴ یا ۴۸ هفته مصرف این دارو مشاهده شد. این تیم همچنین شاهد بهبود غلظت آنزیم‌های کبدی بود.

به گفته این تیم تحقیقاتی از آنجایی که کبد یک عضو ترمیمی است، انتظار می‌رود حذف Z-AAT مزایای بالینی به همراه داشته باشد/رویترز.
 
کد مطلب : ۴۲۸۸۰
جمعه ۱۰ تير ۱۴۰۱ ساعت ۱۴:۵۹
۰
 
 

ارسال
 
گروه های خبری :