دوشنبه ۴ مهر ۱۴۰۱ ,26 September 2022
 
 
اولین و تنها داروی خوراکی درمان بیماران SMA برای نخستین بار وارد کشور شد
 
داروی خوراکی درمان بیماری SMA برای نخستین بار روز شنبه، 15 مرداد 1401 وارد کشور شد. این دارو نخستین داروی خوراکی بیماری SMA در جهان بوده و با فاصله کمی بعد از ورود به بازارهای جهانی وارد ایران شده است.
 
به گزارش فانا، اولین محموله داروی ریسدیپلام (Risdiplam) با نام تجاری اِوریسدی (Evrysdi) تولید شرکت دارویی رُش سوئیس روز شنبه (15 مرداد) از طریق گمرک فرودگاه امام خمینی (ره) وارد کشور شده و با نظارت و همکاری وزارت بهداشت در دسترس بیماران SMA قرار می‌گیرد.

داروی اِوریسدی اولین داروی خوراکی در درمان بیماران SMA است که توسط شرکت دارویی رُش سوئیس (Roche) تولید می‌شود. این دارو در سال 2020 تایید سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) و در سال 2021 تایید آژانس دارویی اروپا (EMA) را دریافت کرده است. سازمان غذا و داروی ایران نیز این دارو را در سال 1400 و به فاصله کمتر از یکسال از تاییدیه‌های بین‌المللی، تایید کرد. داروی خوراکی درمان SMA امروز در بیش از 86 کشور مورد تایید است. در حال حاضر بیش از  پنج هزار بیمار SMA در دنیا از این دارو استفاده می‌کنند.

SMA یا آتروفی عضلانی-نخاعی یک بیماری ژنتیکی پیش‌رونده و نادر بوده و شایع‌ترین علت ژنتیکی مرگ نوزادان است. از هر 11 هزار نوزاد متولد شده در دنیا، یک نفر به این بیماری مبتلا است. بر اساس تازه‌ترین اطلاعات انجمن SMA ایران، هم اکنون 609 بیمار مبتلا بهSMA  در کشور ثبت شده‌اند.

بیماری SMA در اثر حذف یا جهش در یک ژن خاص رخ می‌دهد که در نتیجه آن پروتیئنSMN  کاربردی در سطح بدن کاهش یافته و عملکرد عضلات در همه نواحی و ارگان‌های بدن تحلیل می‌رود. مصرف خوراکی و روزانه این دارو به تامین و بالا نگه داشتن سطح این پروتئین در سیستم اعصاب مرکزی و محیطی کمک می‌کند. بر اساس مطالعات انجام گرفته مصرف این دارو موجب بهبود شرایط عضلانی و حرکتی بیماران می‌شود.

این دارو برای بیماران اتروفی عضلانی نخاعی با سن دو ماه به بالا تاییدیه مصرف دارد. سازمان غذا و داروی آمریکا به تازگی استفاده از این دارو را در نوزادان زیر دو ماه نیز تایید کرده است.

داروی اِوریسدی توسط چهار مطالعه اصلی بر روی بیش از 450 بیمار مورد بررسی قرار گرفته است. این تعداد از بیماران شرکت‌کننده در مطالعه دارو، بیشترین تعداد افراد شرکت‌کننده در مطالعات بیماری SMA است. افراد شرکت‌کننده در این مطالعات شامل افراد مبتلا به SMA از بدو تولد تا سن 60 سالگی بوده‌اند. در این مطالعات ایمنی و اثربخشی دارو در بیماران تازه متولد شده بدون علامت که با تست ژنتیک تشخیص داده شده‌اند، افراد مبتلا به همه تایپ‌های بیماری SMA، و افرادی که قبلا از داروی‌های دیگری استفاده نموده‌اند مورد بررسی قرار گرفته است. اثربخشی داروی  Evrysdi در بهبود شاخص‌های کیفیت زندگی بیماران از جمله نشستن بدون کمک، بلع غذا و کاهش نیاز به بستری شدن در بیمارستان، و همچنین بهبود توانایی‌های حرکتی دیگر به اثبات رسیده است.

تصمیم وزارت بهداشت و سازمان غذا و دارو برای مجوز ورود این دارو به کشور، برای نخستین بار نویدبخش درمان بیماران مبتلا به SMA شده است.
 
کد مطلب : ۴۳۳۷۴
شنبه ۱۵ مرداد ۱۴۰۱ ساعت ۱۱:۳۷
۰
 
 

ارسال
 
گروه های خبری :