چهارشنبه ۹ آذر ۱۴۰۱ ,30 November 2022
 
 
نخستین ژن‌درمانی برای بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B تائید شد
 
 
به گزارش فانا، سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) ژن‌درمانی Hemgenix مبتنی بر ناقل ویروس مرتبط با آدنو، محصول شرکت سی‌اس‌ال بهرینگ را برای درمان بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B (کمبود مادرزادی فاکتور IX) که از درمان پیشگیرانه با فاکتور IX استفاده می‌کنند یا هم‌اکنون خونریزی تهدیدکننده زندگی دارند یا سابقه آن را دارند یا اپیزودهای خونریزی خودبه‌خود جدی و مکرر دارند، تائید کرد.

هموفیلی B یک اختلال خون‌ریزی ژنتیکی است که ناشی از کمبود یا ناکافی بودن سطح فاکتور IX لخته‌کننده خون است، پروتئینی که برای تولید لخته‌های خون برای توقف خونریزی لازم است.

درمان این بیماری معمولا شامل جایگزینی فاکتور انعقادی از دست رفته یا دچار کمبود برای بهبود توانایی بدن در توقف خونریزی و بهبودی است.

ژن‌درمانی Hemgenix یکبار مصرف است و به صورت تک‌دوز توسط انفوزیون IV تجویز می‌شود. Hemgenix شامل یک ناقل ویروسی بوده که حامل ژنی برای لخته شدن فاکتور IX است. این ژن در کبد برای تولید پروتئین فاکتور IX، افزایش سطح فاکتور IX خون و در نتیجه محدود کردن دوره‌های خونریزی بیان می‌شود/FDA.
 
کد مطلب : ۴۴۸۵۸
چهارشنبه ۲ آذر ۱۴۰۱ ساعت ۱۸:۲۳
۰
 
 

ارسال
 
گروه های خبری :